Roche-Aktie in Grün: Roche veröffentlicht neue Ergebnisse zur DMD-Gentherapie Elevidys

In der Phase-III-Studie Embark habe die Therapie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie zwei Jahre nach der Behandlung statistisch signifikante und klinisch aussagekräftige Verbesserungen bei wichtigen motorischen Funktionsmassen gezeigt, teilten beide Unternehmen am Montag in separaten Communiqués mit.

So seien die funktionellen Unterschiede zwischen den mit Elevidys behandelten Personen und jenen, die in einer anderen Behandlungsgruppe waren, zwischen dem ersten und dem zweiten Jahr nach der Verabreichung grösser geworden.

Die detaillierten Ergebnisse aus der Studie würden auf einer bevorstehenden medizinischen Tagung vorgestellt und mit den Gesundheitsbehörden erörtert, heisst es von Roche. Die Einjahresdaten aus Teil 1 der Embark-Studie wurden im Oktober 2024 in "Nature Medicine" veröffentlicht.

"Bedeutender Fortschritt"

"Nach zwei Jahren Behandlung mit Elevidys sehen wir mehrere nachhaltige Vorteile im täglichen Leben dieser Jungen, die alle auf das krankheitsmodifizierende Potenzial von Elevidys bei Duchenne hinweisen", wird Levi Garraway, Chief Medical Officer und Leiter der globalen Produktentwicklung von Roche, in der Mitteilung zitiert. "Diese Ergebnisse, zu denen Verbesserungen beim Stehen, Gehen und Laufen gehören, stellen einen bedeutenden Fortschritt dar."

DMD ist eine seltene, fortschreitende Muskelerkrankung, die mit zunehmendem Muskelschwund einhergeht. Die Erkrankung beginnt im Kindesalter, schreitet langsam voran und verkürzt die Lebenserwartung erheblich. Sie tritt bei etwa einem von 3500 neu geborenen Knaben auf.

Elevidys ist den Angaben zufolge in den USA, den Vereinigten Arabischen Emiraten (VAE), Katar, Kuwait, Bahrain und Oman für Duchenne-Patienten im Alter von vier Jahren und älter zugelassen, unabhängig davon, ob sie mobil sind oder nicht. Die Therapie ist zudem in Brasilien und Israel für die Behandlung von ambulanten Patienten im Alter von vier bis sieben Jahren zugelassen. Zulassungsanträge wurden auch bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) und den Zulassungsbehörden in Japan, der Schweiz, Singapur, Hongkong und Saudi-Arabien eingereicht.

Roche und das US-Unternehmen Sarepta haben bereits 2019 eine globale Kooperationsvereinbarung zur Vermarktung von Elevidys in Gebieten ausserhalb der USA abgeschlossen.

Die Roche-Papiere notierten im SIX-Handel schlussendlich 1,60 Prozent höher bei 279,30 Franken.

hr/ys

Basel (awp)